Givosiran
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Overview
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Bioactivity:
Givosiran (ALN-AS1) is a small interfering RNA that targets hepatic aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) messenger RNA . Givosiran downregulates ALAS1 mRNA and prevents accumulation of neurotoxic δ-aminolevulinic acid and porphobilinogen levels. Givosiran can be used for the research of acute intermittent porphyria.
CAS:
1639325-43-1
Formula:
0
Molecular Weight:
0
Purity:
0.98
SMILES:
0
References
Scott LJ. Givosiran: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):335-339.
Balwani M, et, al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020 Jun 11;382(24):2289-2301.